CastleCreek生物科学是一家私人控股的临床阶段细胞和基因治疗公司，利用其专有的成纤维细胞技术平台，为了满足医疗需求疾病开发和商业化创新个性化治疗方案，该公司宣布，评估FCX013（公司的研究性基因疗法）治疗中重度局限性硬皮病（scleroderma）的12期试验完成首位患者给药。
　　完成首位患者给药是FCX013临床开发计划的一个重要里程碑，我们相信它有可能成为治疗皮肤和软组织局部硬皮病病变部位过度胶原沉积的第一个治疗方法，CastleCreek的首席执行官JohnMaslowski说。我们的希望是减轻目前治疗选择有限的局限性硬皮病患者造成的虚弱、痛苦的影响。
　　局限性硬皮病是一种慢性自身免疫性皮肤病，导致胶原蛋白的过度生成，并导致皮肤和结缔组织增厚。中重度患者会感到不适、紧绷和疼痛，从而限制了他们的功能。在美国大约有50000名患者患有中重度局限性硬皮病。目前的治疗方法包括针对炎症的全身或局部皮质类固醇、UVA光疗法和物理疗法。FDA没有批准治疗这种疾病的方法。
　　CastleCreek的首席医疗官MarySpellman博士说：局部硬皮病的特点是基于病变的深度和模式，目前只有很少的治疗方法可以解决皮肤和结缔组织中过度的胶原蛋白堆积问题。利用我们专有的成纤维细胞技术，我们有机会开发和评估这个新的个性化疗法，旨在提高耐用性并与每个患者独特的生物学特性相兼容。
　　这项开放性单队列12期临床试验的主要目的是评价FCX013的安全性。次要目标包括在给药后26周内不同时间点对靶向硬化病变的纤维化进行评估。该试验将招募多达10名中重度局限性硬皮病患者。
　　原文标题：CastleCreekBiosciencesAnnouncesFirstPatientDosedinPhase12ClinicalTrialofFCX013GeneTherapyforTreatmentofModeratetoSevereLocalizedScleroderma
　　译：黄娟
　　本文来自罕见病信息网团队。

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