一年88万？广谱抗癌新药国内获批上市，已有患者完全缓解

　　2022年4月，就在三个月前一款号称针对25种癌症有效的抗癌神药拉罗替尼正式获得国家药监局的批准上市，当时上市的剂型为胶囊。
　　近日，拉罗替尼的另一种剂型口服溶液也正式得到了上市的批准。用于治疗经充分验证的检测方法诊断为携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因且不包括已知获得性耐药突变，患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者，以及无满意替代治疗或既往治疗失败的成人和儿童实体瘤患者。
　　为啥有了胶囊还要特意上市口服溶液呢？这其实对儿童癌症患者有很大的好处，儿童本身就吃药就比较抗拒，适合成人的药物也不一定适合儿童，儿童吃药常常面临着吃药靠掰，用量靠猜的尴尬困局。而口服溶液能提高儿童用药的依从性，用药剂量也更加精准。一、拉罗替尼有多神？8周肿瘤消失
　　知名医学期刊《柳叶刀》上刊登了一个关于拉罗替尼神奇疗效的案例，美国一名刚出生的女婴被发现脊柱上存在高级别肿瘤，在两周时间里女婴的病情不断恶化。虽然意识清醒，但由于脊柱里的肿瘤不断扩张压迫神经，女婴全身的张力逐渐减弱、四肢轻瘫越来越严重。
　　在手术切除部分肿瘤后，病理结果显示为IV级先天性脊髓胶质母细胞瘤，这是一种极为罕见的恶性肿瘤。医生将组织标本送往基因检测公司进行全基因测序组测试后发现，癌细胞内存在特定的NTRK融合，拉罗替尼靶向治疗很可能有用。
　　女婴在接受拉罗替尼治疗一周后，脊柱上的肿瘤就出现了肉眼可见的缩小。两周后，病灶已经显著缩小，四肢的轻瘫也得到了缓解。在连续治疗8周后，影像学检测结果显示女婴体内没有任何病灶。治疗17个月后，女婴已经和正常婴儿一样开始学习爬行、走路了，体内的肿瘤没有进展和复发。
　　也就是说，一名刚出生就被确诊癌症的女婴，在接受拉罗替尼治疗后，成功战胜了癌症！拉罗替尼到底是什么药？对待癌症的治疗效果这么好？二、针对25种癌症有效，64患者生存期已超4年
　　简单的说，拉罗替尼是一种用于治疗NTRK融合突变癌症的靶向药，该药针对于存在NTRK突变的患者，不限制患者罹患的是什么类型、部位癌症。
　　6月，美国临床肿瘤学会（ASCO）大会（相当于肿瘤界的奥斯卡）召开，公开发表了一项数据，研究共选取了25类不同类型的癌症患者参与研究，其中包含软组织肉瘤（43）、甲状腺癌（11）、肺癌（10）、唾液腺（9）、结直肠癌（7），合计有269例患者使用拉罗替尼，最终有244名患者可评估。
　　通过分析数据后发现：
　　1、总缓解率喜人
　　所有接受治疗的患者中，总客观缓解率高达69。中间共有41例（17）的患者病情稳定，有86的控制率，生存期超过4年的患者占比达到了64，最长的用药患者已经达到6年。
　　2、有的人肿瘤消失了
　　64例（26）的受试者病情得到了完全缓解（CR），即接受治疗后的影像学检查显示病灶完全消失了。
　　拉罗替尼的治疗效果如此好，到底适用于哪些癌症患者？是不是所有的癌症患者都有机会可以痊愈？
　　三、不限癌肿，只认突变，对哪些患者有效？
　　拉罗替尼是一个不限癌症类型的治疗药物，它只认患者体内的基因是否存在NTRK融合。在所有罹患癌症的患者中，存在NTRK基因融合的几率大约只有1，
　　比较常见的是一些罕见肿瘤先天性婴儿纤维肉瘤、先天性中胚层肾癌、分泌型乳腺癌以及涎腺乳腺样分泌癌等。另外出现频率比较低的还有脑部恶性肿瘤、胰腺癌、黑色素瘤、甲状腺癌以及胃肠道间质瘤等，
　　虽然NTRK基因融合发生率不高，但是基于中国庞大的患病人群，还是有不少患者能从中获益。
　　国家新药（抗肿瘤药物）临床试验中心主任教授徐瑞华表示，拉罗替尼具有这两个优点：
　　1、快速高效持久应答
　　拉罗替尼起效后可给患者带来快速且持久的缓解，显著改善患者的生存质量。
　　2、不良反应少
　　在药物安全性上，拉罗替尼也有很的优势，治疗后产生的不良反应案例很少见，目前临床上并未出现因安全性问题而引起的中断治疗案例。
　　说了这么多，对于拉罗替尼的治疗效果有了大致的了解，但还有个最重要的问题没有说，那就是拉罗替尼的价格是多少？普通人是否能用得起？
　　四、价格是多少？进医保了吗？
　　此前国外发表的数据显示，成年人100mg拉罗替尼口服胶囊的价格为36213。91月，一年大约需要434566。92美元（按当前的汇率约290万人民币），而一些儿童服用的口服液体制剂价格为每月1。1万美元起，折合人民币约88万元每年。
　　该药尚未纳入医保，口服溶液需要配合注射器测量处方剂量来服用，一般需要长期服用直至疾病进展或出现不可接受毒性。这个价位的药物对于大部分的普通家庭来说，是个极大的负担。
　　癌症至今依然是人类无法攻克的难题，但是多一个新药，癌症患者的希望也就多一份，新药上市价格一般都比较贵，也希望它能早点纳入医保惠及经济条件较差的的癌症患者。参考资料：
　　〔1〕罗详冲，刘晶晶，李高峰。拉罗替尼治疗NTRK基因融合阳性癌症患者的研究进展〔J〕。中国肿瘤临床，2019，46（11）：575580。
　　〔2〕《拉罗替尼全球首个包括儿童适应症的不限瘤种实体瘤精准靶向药》。中国医学论坛报。20220624
　　〔3〕《徐瑞华教授专访：拉罗替尼上市开创实体瘤精准靶向治疗新纪元》。中国医学论坛报20220413
　　〔4〕《OncogenicNTRKfusionincongenitalspinalcordglioblastoma：sequencingdirectstreatment》。thelancet。20211211
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