这段时间,全网都在讨论120万一针的天价抗癌药。 这个消息对于癌症患者来说,无疑是一个天大的好消息,可网友却直呼:打不起! 这款复星凯特旗下的天价神药阿基仑塞注射液,利用人体内的免疫细胞来治疗肿瘤,被称为CART细胞疗法,在国内是首次。 那么,只打一针就能完成的肿瘤治疗,究竟神奇在哪? 我们都知道,人体的免疫系统由很多种不同功能的细胞和组织共同构成,就像一道城墙,保护着我们的身体不被入侵者伤害。 当入侵者来了之后,T细胞作为一种免疫细胞,会攻击感染和恶变的细胞。 但对手也不是好对付的,比如肿瘤。肿瘤细胞可以通过伪装自己,使哨兵无法识别,从而逃过人体免疫系统的监测和杀伤,然后在体内大量增殖,造成危害。 CART技术的原理就是将患者体内的T细胞分离出来,进行基因改造和修饰之后再注射入病人体内,经过修饰后的T细胞会对特定的癌细胞进行定点清除。 简而言之,就是让T细胞能够识别癌细胞,并增强T细胞的战斗力,用自身的免疫系统消灭癌细胞。 目前治疗肿瘤可以通过化疗、放疗和手术切除等方式。相比化疗和放疗,CART细胞疗法可能彻底清除癌细胞 大家最好奇的还是它的价格为什么这么贵? 首先,该药的研发成本极高,据介绍:仅去年该药的研发就花了40亿人民币。而且同类药品在美国一针可能要240300万人民币,我国的定价相较国外而言已经算低了。 其次,CART作为个体化定制的药品,每个产品都来自于患者自身的细胞,在体外进行基因修饰的过程非常复杂,制作过程要求精准和速度。 使用CART治疗,从对患者进行采血直至回输CART,总共需要600多个步骤,而且CART又是一种活的药物,不能使用常规的高温灭菌处理,这些导致了高额的治疗成本。 肿瘤可分为实体瘤和非实体瘤,实体瘤就是通过临床检查如x线摄片、B超、或触诊到的有形肿块,比如骨肉瘤、胃癌等。非实体瘤与之对应,就是没有固定实体的肿瘤,比如白血病。 CART对非实体瘤治疗效果更好,因为CART细胞成功运输到肿瘤部位后,还需要渗透到肿瘤细胞区域发挥作用。与血液瘤所处的均质环境相比较,实体瘤外部有癌症相关的成纤维细胞组成的物理屏障,能够阻止CART细胞穿透肿瘤,减弱其杀伤活性。 CART技术的首要适应症是白血病,对非霍奇金淋巴瘤中、恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤等恶性肿瘤均获得良好的治疗效果。 目前,对于胃癌、肺癌、肝癌这一类的实体肿瘤,有局限性。 不过,2021年5月5日,上海交通大学医学院附属仁济医院采用了全球首个靶向GPC3的CART细胞疗法治疗晚期肝细胞癌,肝癌CART治疗也逐渐成为可能。 CART细胞免疫疗法亦存在不足之处,比如脱靶效应。 临床实践中,以HER2为靶抗原治疗晚期结肠癌的患者,治疗过程中患者出现明显呼吸窘迫,核查原因发现HER2部分靶抗原在患者肺部中也有表达,引起CART细胞攻击患者肺部导致患者肺部损伤。 CART细胞杀灭肿瘤细胞时,会释放大量的细胞因子造成细胞因子释放综合征,患者常表现为高烧不退,浑身肌肉酸痛。 虽然CART疗法尚存在种种不足,但它终究撬开了肿瘤精准医疗的大门,在人类与癌症这场百年战争中具有里程碑的意义。 随着更多同类型产品的上市,药物的可及性提高,相信未来它的价格肯定会降下来,将来也有可能进入医保目录。