盘点那些评价干预措施效果的指标们

　　假设某研究拟探讨A药对于室性心律失常的治疗效果，试验结果为服用A药的患者10死亡，对照组20死亡。那么RR（RelativeRisk，相对危险度）是？很简单：RR10200。5。
　　不了解RR是什么？详看这两篇文章：看了这篇文章，总算彻底搞明白了RR值！和看了文中这么多例子，还怕分不清OR和RR？。
　　一、RR能说明什么？
　　假设另一项拟探讨B药对于急性心肌梗死的治疗效果，试验结果为服用B药的患者40死亡，对照组80死亡。RR40800。5。（表1）
　　表1。两种药物治疗不同心脏病疾病的试验结果
　　对于A药和B药，两个试验的RR都是0。5。我们可以说A药可以使室性心律失常患者的死亡率下降50；B药也可以使急性心肌梗死患者的死亡率下降50。
　　上面的描述中，我们实际上使用了相对危险度降低（RelativeRiskReduction，RRR）的概念。（表2）
　　RRR（对照组事件发生率试验组事件发生率）100对照组事件发生率
　　表2。两种药物治疗不同心脏病疾病的试验
　　那么，A药可以使患者的死亡率下降50；B药也可以使患者的死亡率下降50，是不是说明两种药物对相应疾病的治疗效果是一样的呢？
　　先不着急回答这个问题，我们先往下看。
　　二、RR和RRR不能说明什么？
　　对于室性心律失常，有10的患者，无论是否服用A药都无法避免死亡的结局；也有80的患者，无论是否服用A药，最终也会存活下来。因此，这两部分患者并没有受到A药的积极影响，治疗无法帮助他们。然而，对于中间10的患者来说，A药是救命药（图1）。同样，对于急性心肌梗死，B药是中间40患者的救命药（图2）。
　　图1。A药治疗室性心律失常的试验结果
　　图2。B药治疗急性心肌梗死的试验结果
　　尽管两个试验的RR都等于0。5，但A药可以让10的患者免于死亡，B药可以让40的患者免于死亡。由此看来，B药好像更有应用价值。
　　那么，问题出在哪里？
　　我们先来回顾这两个研究中，RR是如何计算的：
　　RR试验组死亡率对照组死亡率
　　RR说明的是暴露（药物）与结局（死亡）的关联强度及方向。关联强度是指试验组研究对象的死亡率是对照组研究对象的多少倍，RR值越偏离1，说明倍数越大；而方向，是指正关联（RR1）还是负关联（RR1）。比如这里的RR0。5，代表药物和心脏病患者死亡之间存在负向的关联，A药和B药均可以将死亡率降低到原来的0。5倍（即下降50）。但RR和RRR不能说明的是，相比于对照组，药物降低试验组研究对象死亡率的绝对值是多少，即可以让多少比例的患者免于死亡。
　　这里，需要用到另一个指标：绝对危险度降低（AbsoluteRiskReduction，ARR）。
　　三、什么是ARR？
　　ARR对照组死亡率试验组死亡率。当然实际情况下，计算ARR时不一定是死亡率，还可以是发病率、生存率等。这里A药的ARR10，说明A药可以让10的患者免于死亡；B药的ARR40，说明B药可以让40的患者免于死亡。（表3）
　　表3。两种药物治疗不同心脏病疾病的试验结果
　　然而，我们往往并不清楚哪些患者最终可以从治疗中获益，而哪些又是无效的。我们不知道使用A药后，能免于死亡的10的患者是哪些，也不知道使用B药后，能免于死亡的40的患者是哪些。
　　因此，我们需要考虑的是，要想让1例室性心律失常的患者免于死亡，至少要有几例患者接受A药治疗呢？
　　答案是11010例。也就是说，平均有10例室性心律失常的患者接受A药治疗，会有1例免于死亡。相比来看，平均有2。5例急性心肌梗死的患者接受B药治疗，才会有1例免于死亡。这里提到了另一个指标：需治疗人数（NumberNeededtoTreat，NNT）。
　　四、什么是NNT？
　　NNT1ARR。NNT是指在评价治疗或预防疾病措施的研究中，用某种方法（药物、疫苗等）处理某人群（疾病、健康人群等）时，获得1例有利结局或者防止1例不良结局时，所需要的人数。（表4）
　　表4。两种药物治疗不同心脏病疾病的试验结果
　　RR对于疾病的病因学意义较大，ARR对疾病的预防的意义较大，而NNT可以直接告诉我们，一项干预措施可以让1个人获益时，未获益的有多少人。
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　　假设某研究拟探讨A药对于室性心律失常的治疗效果，试验结果为服用A药的患者10死亡，对照组20死亡。那么RR（RelativeRisk，相对危险度）是？很简单：RR10200。5。
　　不了解RR是什么？详看这两篇文章：看了这篇文章，总算彻底搞明白了RR值！和看了文中这么多例子，还怕分不清OR和RR？。
　　一、RR能说明什么？
　　假设另一项拟探讨B药对于急性心肌梗死的治疗效果，试验结果为服用B药的患者40死亡，对照组80死亡。RR40800。5。（表1）
　　表1。两种药物治疗不同心脏病疾病的试验结果
　　对于A药和B药，两个试验的RR都是0。5。我们可以说A药可以使室性心律失常患者的死亡率下降50；B药也可以使急性心肌梗死患者的死亡率下降50。
　　上面的描述中，我们实际上使用了相对危险度降低（RelativeRiskReduction，RRR）的概念。（表2）
　　RRR（对照组事件发生率试验组事件发生率）100对照组事件发生率
　　表2。两种药物治疗不同心脏病疾病的试验
　　那么，A药可以使患者的死亡率下降50；B药也可以使患者的死亡率下降50，是不是说明两种药物对相应疾病的治疗效果是一样的呢？
　　先不着急回答这个问题，我们先往下看。
　　二、RR和RRR不能说明什么？
　　对于室性心律失常，有10的患者，无论是否服用A药都无法避免死亡的结局；也有80的患者，无论是否服用A药，最终也会存活下来。因此，这两部分患者并没有受到A药的积极影响，治疗无法帮助他们。然而，对于中间10的患者来说，A药是救命药（图1）。同样，对于急性心肌梗死，B药是中间40患者的救命药（图2）。
　　图1。A药治疗室性心律失常的试验结果
　　图2。B药治疗急性心肌梗死的试验结果
　　尽管两个试验的RR都等于0。5，但A药可以让10的患者免于死亡，B药可以让40的患者免于死亡。由此看来，B药好像更有应用价值。
　　那么，问题出在哪里？
　　我们先来回顾这两个研究中，RR是如何计算的：
　　RR试验组死亡率对照组死亡率
　　RR说明的是暴露（药物）与结局（死亡）的关联强度及方向。关联强度是指试验组研究对象的死亡率是对照组研究对象的多少倍，RR值越偏离1，说明倍数越大；而方向，是指正关联（RR1）还是负关联（RR1）。比如这里的RR0。5，代表药物和心脏病患者死亡之间存在负向的关联，A药和B药均可以将死亡率降低到原来的0。5倍（即下降50）。但RR和RRR不能说明的是，相比于对照组，药物降低试验组研究对象死亡率的绝对值是多少，即可以让多少比例的患者免于死亡。
　　这里，需要用到另一个指标：绝对危险度降低（AbsoluteRiskReduction，ARR）。
　　三、什么是ARR？
　　ARR对照组死亡率试验组死亡率。当然实际情况下，计算ARR时不一定是死亡率，还可以是发病率、生存率等。这里A药的ARR10，说明A药可以让10的患者免于死亡；B药的ARR40，说明B药可以让40的患者免于死亡。（表3）
　　表3。两种药物治疗不同心脏病疾病的试验结果
　　然而，我们往往并不清楚哪些患者最终可以从治疗中获益，而哪些又是无效的。我们不知道使用A药后，能免于死亡的10的患者是哪些，也不知道使用B药后，能免于死亡的40的患者是哪些。
　　因此，我们需要考虑的是，要想让1例室性心律失常的患者免于死亡，至少要有几例患者接受A药治疗呢？
　　答案是11010例。也就是说，平均有10例室性心律失常的患者接受A药治疗，会有1例免于死亡。相比来看，平均有2。5例急性心肌梗死的患者接受B药治疗，才会有1例免于死亡。这里提到了另一个指标：需治疗人数（NumberNeededtoTreat，NNT）。
　　四、什么是NNT？
　　NNT1ARR。NNT是指在评价治疗或预防疾病措施的研究中，用某种方法（药物、疫苗等）处理某人群（疾病、健康人群等）时，获得1例有利结局或者防止1例不良结局时，所需要的人数。（表4）
　　表4。两种药物治疗不同心脏病疾病的试验结果
　　RR对于疾病的病因学意义较大，ARR对疾病的预防的意义较大，而NNT可以直接告诉我们，一项干预措施可以让1个人获益时，未获益的有多少人。
　　更多阅读
　　1。SPSS详细教程：相对危险度（RR）的计算
　　2。详细说说主要结局和次要结局指标
　　3。SPSS教程：分层卡方检验（各层的OR值如何计算？咋报告结果？）
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