中关村论坛前瞻新型研发机构掀起医学创新风暴

　　将干细胞移植到患者体内，修复或替代受损细胞或组织，从而达到治疗目的，这项前沿技术正在临床上不断地探索、更新。9月8日，北京干细胞与再生医学研究院（以下简称干细胞研究院）执行院长胡宝洋研究员告诉北京商报记者，目前干细胞研究院支撑了14项干细胞临床研究和注册临床试验，适应症包括帕金森病、干性年龄相关性黄斑变性等。干细胞研究院是近年来北京市先后设立的若干新型研发机构之一。作为科技创新中心，北京市积极围绕完善科研体制机制、激发人员创新活力、下放科研自主权，出台了《北京市支持建设世界一流新型研发机构实施办法（试行）》，这些新型研发机构在原始创新和突破关键核心技术、引进和培养高水平人才方面取得了明显进展和成效。
　　支撑14项干细胞临床研究、注册临床试验
　　帕金森治疗、干性年龄相关性黄斑变性治疗、半月板损伤治疗干细胞作为新的治疗手段在临床研究中不断地探索、不断地更新。作为国家队，干细胞研究院是由北京市人民政府和中国科学院共建的新型研发机构。
　　截至2022年7月1日，依托中国科学院干细胞与再生医学创新院前期研究进展，基于人胚干细胞研发出M细胞、视网膜色素上皮细胞、神经前体细胞等多种细胞产品，干细胞研究院支撑了14项干细胞临床研究和注册临床试验，适应症包括帕金森病、干性年龄相关性黄斑变性、半月板损伤、中重度宫腔粘连、原发性卵巢功能不全、新型冠状病毒肺炎致呼吸窘迫综合征和肺纤维化等，在国际上有重要影响。
　　据了解，干细胞是一类可以自我更新、具有多向分化潜能的细胞，能产生构成机体的各种细胞类型。根据细胞来源不同，干细胞可以分为胚干细胞、诱导多能干细胞和成体干细胞。其中，胚干细胞是源自早期胚胎中内细胞团的初始未分化细胞，可在体外无限制地自我更新，并且具有向三胚层细胞分化潜能的干细胞。诱导多能干细胞是通过细胞重编程技术人工诱导获得的，具有类似于胚胎干细胞特性的干细胞。成体干细胞是位于各种组织中末分化的干细胞。
　　从一个种子细胞，变成亿万个功能细胞。干细胞治疗是将干细胞移植到患者体内，修复或替代受损细胞或组织，从而达到治疗目的的一种方式。
　　干细胞在几类疾病的治疗上具有优势，比如由于年龄原因导致的退行性疾病。以帕金森病为例，利用人胚干细胞可以在体外定向诱导为神经干细胞，最终获得高纯度的多巴胺能神经前体细胞。这些细胞被移植到帕金森动物模型中，会在体内进一步分化、成熟，替代体内缺失的多巴胺能神经前体细胞，在移植部位产生多巴胺，减缓帕金森症状。在动物模型上充分验证其安全性和有效性后，启动了相应临床研究。
　　胡宝洋介绍称，面向人民生命健康，干细胞研究院通过原创产出，在干细胞治疗、基因治疗、免疫细胞治疗方面拥有最底层的一些技术开发，包括基因编辑、染色体融合等合成生物学里的一些重要技术，在这些技术转化过程中，干细胞研究院也取得了不少进展。
　　攻关类脑与脑机接口、共性技术平台
　　人类包括语言、思想等在内的活动源于大脑。用北京脑科学与类脑研究中心（以下简称脑中心）高级研究员赵瑚的话来说，无论生命科学多么发达，在所有的身体器官里，大脑实际上是我们最不了解的一个器官。
　　脑中心正在做的工作就是攀这座高山。2018年3月，由北京市政府联合中国科学院、北京大学、清华大学、中国医学科学院等单位共同建设的新型研发机构脑中心正式挂牌，首都医科大学校长、北京大学终身讲席教授饶毅和北京生命科学研究所资深研究员、清华大学教授罗敏敏担任中心联合主任。脑中心重点围绕认脑认知基本原理解析、认知障碍相关重大疾病、类脑与脑机接口、共性技术平台和资源库建设开展攻关。
　　大脑的功能取决于非常复杂的神经网，一个神经元会发出很细很细的轴突。每一个神经元就像一个cpu的计算单位，它发出一个电线，一个电缆与其他cpu形成非常复杂的联系结构。要研究机制，研究学习技艺的根本就是要先知道这些神经元互相是怎么连接的，这就是连接图谱所干的事情。赵瑚说道。
　　在科研方面，脑中心已经取得了多项研究成果。其中，柳昀哲实验室在《自然评论神经科学》（NatureReviewsNeuroscience）上发表长篇综述Decodingcognitionfromspontaneousneuralactivity，系统整合近年来课题组在神经活动解码方面的突出贡献，并提出表征富集理论（representationrich）。该理论基于大脑神经信号对于刺激的表征在任务诱发和自发活动下相似的假设，将任务诱发时的神经信号作为特征，解码自发神经活动背后的功能意义。基于表征富集理论，一般采用高时间采样率的脑电信号与脑磁图信号采集神经表征信息作为任务诱发的神经活动，并采用多导的数据作为特征训练分类器，以便在自发神经信号中进行解码。未来采用表征富集理论，对睡眠和静息态的自发神经活动进行解码，将为进一步理解疾病、发育及教育提供有力支持。北京商报记者姚倩