住院4天花费55万？用不起药的小孩活不到2岁！真相令人心酸，

　　来源丨21新健康（Healthnews21）原创作品
　　作者丨魏笑、实习生林昀肖
　　编辑丨李欣夷
　　图片来源丨图虫创意
　　住院四天，参加医保，报销570元，自费55万多！
　　近日，一位网友在微博发布四天医疗费55万元的帖子，引发热烈讨论。几张西安交大第二附属医院的住院费用结算单显示，一名1岁女婴住院4天，花费553639。2元。其中西药费高达550177。2元，占比近99，所涉药品为进口药诺西那生钠。
　　但院方表示，使用诺西那生钠为患者治疗，是经家长知情同意的。家长也表示，对该药品医院没有多收一分钱，收费单是不知情情况下流传到网络上的，希望大家不要捕风捉影。
　　为何诺西那生钠定价这么贵？这就要牵涉到一种名为脊髓性肌萎缩症（SMA）的罕见病。
　　与普通药物不同的是，罕见病病人数量少，愿意投入资金研发的企业也少，因此药物研发进展缓慢，而为了收回研发成本，企业定价也相对较高。在国内获批上市之初，诺西那生钠每单位定价为69。97万元，目前已降至55万元，为全国统一价。
　　医保也很难为罕见病用药兜底。据悉，因医保的普惠性原则，在药物选择上需优先考虑患病群体大、使用量高的品种；而罕见病单病种患者群体小、药品价格高，且种类庞杂，是否应该用医保兜底一直是争议所在。
　　因此，构建多方共付、多层次的罕见病社会保障机制，至关重要。上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林曾向21新健康记者表示，第一，基本医疗保险是核心，要将高支付类药纳入基本医疗；第二，要通过大面积的医保、医疗救助、私下帮扶、政策性商业保险、患者自付等建立多方共付。
　　收费合理？
　　在上述事件引爆舆论之后，9月4日，涉事院方西安交通大学第二附属医院在其公众号西安交大二附院上，发表题为《警惕！两岁以下婴幼儿头号罕见遗传病杀手，致残、致死率高》的文章，对事件作出回应的同时，也对相关疾病进行了科普。
　　文章显示，两月前，不满2岁的小花（化名）因四肢无力，运动落后，到西安交通大学第二附属医院儿童病院求诊，最终被确诊为脊髓性肌萎缩症（SMA）。该病系罕见的遗传性疾病，若不积极治疗，小花将逐渐出现多系统的功能损害，最终呼吸衰竭，随时有生命终止的可能。
　　西安交大附属第二医院儿童SMA诊疗中心首席专家、患儿治疗团队学科负责人黄邵平教授介绍，SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见疾病。发病率大约万分之一。
　　据了解，2018年5月，脊髓性肌萎缩症被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，是排位第二的神经肌肉罕见病。患者往往出生一年左右就会出现症状，表现为四肢无力，不能站立、行走，严重者甚至无法独坐。此外，患者还会出现脊柱侧弯、呼吸功能不全、吞咽困难等症状。婴幼儿期起病的患儿大概率无法活到2岁。
　　因此，SMA也被称为2岁以下婴幼儿的头号遗传病杀手。其诊治需要儿童神经专业、呼吸专业、骨科脊柱专业、康复专业、临床营养专业等多学科的综合管理和评估，最大程度改善患者的生活质量。
　　SMA患者在治疗中，图源：视觉中国
　　西安交大二附院党委宣传部在接受媒体采访时表示，依据《脊髓性肌萎缩的临床实践指南》，小花无药物使用禁忌症，因此院方和家长沟通后，使用诺西那生钠为患儿治疗，家长也签署了知情同意书。
　　孩子母亲也对媒体表示，网上流传的医院收费票据照片，是在其不知情的情况下流传出去的。她本人也对治疗方案和药品收费表示认同。
　　我孩子得的脊髓性肌萎缩症，需要用进口药诺西那生钠治疗，用药是我同意的。这个药品交大二附院没有多收一分钱，大家也可以在网上去查药品的价格。
　　她对于收费单的流出和炒作也表示不满。希望大家不要捕风捉影，要多核实一下，拿一生病的孩子当炒作工具是不负责的行为，这已经影响到一个普通家庭的正常生活。
　　在院方和家长回应之后，大部分网友都了解了事件的前应后果，并对这名博主发表不负责任言论的行为进行质疑。
　　治疗药物有哪些？
　　山东大学齐鲁儿童医院小儿神经内科的主任金瑞峰介绍，普通人中大约每4050人中就有一名SMA隐性基因携带者。作为一种常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，按照遗传学概率，如果两个携带者结合，每次怀孕都有四分之一的几率生下SMA患儿。
　　而此次小花治疗使用的药物诺西那生钠注射液，据悉是由渤健公司研发的脊髓性肌肉萎缩症治疗药物，于2016年12月23日首次在美国获批，为全球首个SMA精准靶向治疗药物。该药物随后相继在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家和地区获准用于治疗SMA。2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。
　　图源：美通社
　　值得关注的是，6月16日，中国国家药品监督管理局正式批准了罗氏重磅神经创新药物利司扑兰口服溶液用散（中文商品名：艾满欣），用于治疗2月龄及以上患者的SMA。
　　8月19日，获批后2个月，有着20多年临床经验的安徽医科大学附属第一医院儿科副主任医师许晓燕教授，为患者开具了利司扑兰在安徽地区的首张处方。
　　中华医学会儿科分会罕见病学组组长、复旦大学附属儿科医院主任医师王艺教授表示，利司扑兰的获批，意味着SMA的治疗进入了口服治疗的新阶段，为中国患者和家庭带来了新的希望。
　　去年4月，罗氏就向国家药品监督管理局递交利司扑兰的上市申请，6月获得优先审评资格认定。目前，利司扑兰已在超过40个国家及地区获批，全球范围内已有超过3000位患者接受利司扑兰治疗。
　　为何定价这么贵？
　　在国内获批上市之初，诺西那生钠每单位定价为69。97万元，目前已经降至55万元，全国统一价。
　　据悉，诺西那生钠的治疗包括负荷剂量与维持剂量两部分，需要在第1天、第14天、第28天、第63天分别在鞘内注射，以后每4个月注射一次，终生用药。根据最新的SMA患者援助方案，患者可以享受负荷剂量15的援助方案，即买1瓶赠5瓶，此后的维持剂量援助方案为12。这意味着，患者每年的治疗费为55万元。
　　在美国，诺西那生钠注射液定价为12。5万美元针，首年需要注射6次，治疗费用约75万美元，第二年费用降低一半，至37。5万美元。
　　华盛顿州卫生保健部门的首席药剂师唐娜沙利文曾公开发表不满，认为虽然该药给SMA患者带来了一些希望，但巨额的成本将给华盛顿州的医疗补助预算带来巨大压力，可能导致立法者不得不削减其他可选的医疗补助服务。
　　图源：视觉中国
　　为何诺西那生钠定价这么贵？实际上，与普通药物不同的是，罕见病病人数量少，愿意投入资金研发的企业也少，药物研发进展缓慢，而为了收回研发成本，企业定价自然相对较高。
　　此外，在研发过程中，罕见病药物的失败率明显更高。根据全球生物技术行业组织BIO、InformaPharmaIntelligence及QLS联合发布的报告，过去十年（2011年2020年），9704个药物临床开发项目中，从1期临床到获得美国FDA批准上市，所需时间平均为10。5年。而罕见病药物从临床到获批，比其他药品还要长四年。与此同时，罕见病药品的临床试验还有样本量小、异质性大、难招募等特点，使得在临床试验的任何一个阶段，筛查和随机入组失败率都明显更高。
　　针对药物定价的争议，渤健发言人MattFearer曾表示，这是经过充分考虑的。诺西那生钠的定价策略与其他罕见病孤儿药并无二致，这个价格主要是基于对药品前期投入、临床价值的充分评估，以及渤健可持续地投入其他创新药研究项目的需要。
　　京东健康医药部总经理兼战略与投资负责人金恩林表示：罕见病首先是医学问题，但也是经济学问题。比如说目前大多数罕见病患者仍然是无药可用的，这个问题就是市场的失灵，如何打破市场的失灵，让企业能够为少数患者去生产、研发和提供药品，以及让这些企业获利保持可持续发展，是罕见病领域里特有的挑战。
　　单靠医保无法解决
　　为何不把罕见病药物纳入医保？
　　通俗来讲，医保是一块大蛋糕，如果将这种55万一支的罕见病用药纳入医保，那其所占的份额必定挤占了其他常见病费用。
　　医保具有普惠性原则，因此在药物选择上，需优先考虑患病群体大、使用量高的品种。罕见病单病种患者群体小、药品价格贵、种类庞杂，是否应该用医保来兜底，一直是争议所在。
　　据罕见病领域的公益组织病痛挑战基金会统计，2020年医保目录中共包含罕见病药品55种，涉及24类疾病，年治疗费用均在70万元以下。因此，降价或成罕见病药物进医保的重要手段。
　　值得注意的是，近期，多款罕见病药物主动申请降价。如诺西那生钠就降价20左右，由69。97万元降到55万元。渤健生物也在官方微信公号提及，公司期待SMA治疗药物能纳入国家医保目录，从根本上缓解SMA患者的治疗困境，同时助力各地支付政策的尽快落地。
　　7月30日，国家医保局发布了《2021年国家医保药品目录调整通过初步形式审查的申报药品名单》。经审核，271个药品通过初步形式审查，渤健生物的诺西那生钠也在此次名单中。此外还包括维布妥昔单抗、氯苯唑酸软胶囊等多个罕见病药物。
　　原人社部社会保险基金监管局局长、中国社会保险学会副会长唐霁松曾向21新健康记者指出，国家坚持的基本医疗保障制度起主导作用，但由市场和社会提供的其他层次的保险和保障，发展相对较弱、覆盖面较小，没有发挥出应有的补充作用，因此很多罕见病医疗需求难以得到保障。我国罕见病群体高达2000万，从需求来看，医保仍是杯水车薪。
　　构建多层次保障体系
　　有统计数据显示，2000多万罕见病患者中，近15因为无法承担医疗费用而被迫停止治疗。
　　上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林曾向21新健康记者表示，近年来，随着国家一系列政策的出台，我国罕见病诊疗体系的建设逐步完善。依靠社会各界资源，构建多方共付、多层次的罕见病社会保障机制至关重要。
　　如何建立这一机制？金春林表示，第一，基本医疗保险是核心，要将高支付类药纳入基本医疗；第二，要通过大面积的医保、医疗救助、私下帮扶、政策性商业保险、患者自付等建立多方共付。我国的体系就是‘1N’多方共付模式，‘1’是社会保障体系，加上其他补充保险，共同把罕见病的问题积极落实。
　　实际上，早有地方城市率先尝试探索罕见病药物的医疗保障措施。如浙江省2020年开始实施罕见病专项基金保障，参保人按照每年每人2元的标准，建立罕见病用药保障专项基金，通过分段报销的形式为患者负担一部分治疗费用，最高报销比例能达到90。
　　金春林指出，罕见病的保障程度和经济水平并无直接相关性。浙江、江苏建立新的专项基金的保障模式，即每个人花两块钱就可保障40种大的罕见病，资金结余还有很多。即使是经济水平较低的省市，罕见病的保障水平也可能更高，这个问题并不一定与经济水平直接挂钩。
　　近两年各地推出的普惠险，也被认为是促进罕见病药物落地的另一个办法。数据显示，截至今年7月底，北京、四川、福建等多个地区均已将罕见病药品纳入到普惠险中。
　　唐霁松也表示，多措并举、多方参与很关键。首先，应进一步改进基本医疗保障制度；其次，大力发展商业健康保险。我们要发挥市场、商业健康保险对基本医保的补充作用，进一步支持尝试将罕见病药物纳入大病保险用药范围，支持商业保险对罕见病的补充保险，切实减轻患者自付负担。
　　此外，唐霁松还指出，应积极倡导和支持慈善等社会力量开展医疗救助。借用慈善力量为白血病、先心病、罕见病等患者，尤其是贫困患者提供医疗救助，加大救治力度，做好对基本医疗保障制度的有效补充。
　　解决罕见病难题，需要从政策设计、医疗服务提升、药品供给保障、医疗支付创新、公益帮扶等方面综合着力。相信在社会各界的协同努力下，能为罕见病诊断治疗打开全新局面，进一步提升医疗可及性，更好地提高患者的生活质量。镁信健康CEO张小栋表示。